Andre trinn i å teste en eksperimentell medikament (eller annen behandling) hos mennesker. Vanligvis fase II forsøk er gjort bare hvis fase I forsøkene har vist at stoffet er trygt, men noen ganger fase I og fase II prøvelser kombineres. Fase II forsøk er utformet til å evaluere effektiviteten av stoffets hos personer med sykdom eller betingelse som blir studert, og å finne vanlige kortsiktige uønskede effekter og risikoen forbundet med stoffet. Fase II forsøk innebære flere deltakere (ofte flere hundre) og normalt vare lenger enn fase jeg forsøk.