En comptes de només reemplaçar gens defectuós, medicina basada en la genètica és l'aplicació dels àcids nucleics (ADN, RNA) que conté la informació genètica com a reactius terapèutics en general. Àcids nucleics s'utilitzen per afegir una funció terapèutica beneficiós a les cèl·lules, suprimir funcions patològics de les cèl·lules o utilitzar les cèl lules per a la producció de proteïnes terapèutiques. Això pot ser un transitori o un efecte permanent.